Многие из нас видели в интернете обращения о помощи детям с тяжелыми генетическими болезнями. Среди таких диагнозов особое место занимает спинальная мышечная атрофия (СМА). Это заболевание долгое время было синонимом безысходности, но сегодня ситуация начинает меняться.
Что такое спинальная мышечная атрофия (СМА)?
Спинальная мышечная атрофия — это наследственное заболевание, при котором постепенно гибнут двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к прогрессирующей слабости и атрофии мышц. Со временем человек теряет способность двигаться, сидеть, глотать и даже дышать самостоятельно. При этом интеллектуальные способности полностью сохраняются, что делает течение болезни особенно трагичным.
Изображение взято из открытых источников.
Высокая цена жизни: почему лекарства от СМА так дороги?
На сегодняшний день существуют два основных препарата, способных кардинально изменить течение СМА. В России официально зарегистрирован только один из них — «Спинраза». Однако его стоимость делает терапию недоступной для большинства семей. Лечение требует нескольких инъекций в год, причем цена одной дозы исчисляется миллионами рублей.
Второй препарат, «Золгенсма», производится в США и представляет собой настоящий прорыв в генной терапии. Его уникальность в том, что для достижения эффекта требуется всего одна инъекция, которая не только останавливает болезнь, но и может улучшить состояние пациента. Однако есть критически важное условие: ввести лекарство необходимо до достижения ребенком двухлетнего возраста. Цена этого шанса на жизнь фантастически высока — более 150 миллионов рублей за одну дозу, что делает «Золгенсму» самым дорогим лекарством в мире.
Изображение взято из открытых источников.
По данным благотворительных организаций, в России сегодня проживает около 914 пациентов со СМА, 80% из которых — дети. Для многих из них время на получение терапии ограничено, а надежда на региональное бюджетное финансирование часто сталкивается с бюрократическими преградами.
«Круг добра»: новый шанс для российских детей
В январе 2021 года по указу Президента России Владимира Путина был создан государственный Фонд «Круг добра». Его главная задача — обеспечение детей с тяжелыми и хроническими заболеваниями необходимым, в том числе дорогостоящим и незарегистрированным в стране, лечением.
Изображение взято из открытых источников.
Финансирование фонда осуществляется за счет повышенного налога на доходы физических лиц (НДФЛ) для граждан с годовым доходом свыше 5 миллионов рублей. Это позволило начать реальную работу по закупке жизненно важных препаратов, в том числе для пациентов со СМА.
Деятельность «Круга добра» выходит за рамки простого финансирования. Фонд также занимается решением системных вопросов: развитием отечественной фармацевтики и изменением общественного восприятия тяжелобольных детей. К сожалению, в обществе до сих пор существуют стереотипы и страх перед такими диагнозами.
Создание фонда — это не только шанс на спасение сотен детских жизней, но и важный шаг к построению более доступной и современной системы медицинской помощи в России.
#здоровье детей #болезни #медицина #жизнь детей #лекарства #сма #золгенсма #спинраза #здравоохранение в россии #москва
Больше интересных статей здесь: Здоровье.
Источник статьи: Сма в России больше не приговор: фонд «Круг добра» начал закупку лекарств.
