Я довольно часто сталкиваюсь со сборами в пользу деток с тяжёлыми генетическими заболеваниями. Одним из них является СМА.
Что такое СМА
СМА — спинальная мышечная атрофия или проксимальная спинальная амиотрофия – наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии.
Со временем люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Однако интеллект полностью сохраняется. И это, действительно, ужасает.
Изображение взято из открытых источников. Почему препараты такие дорогостоящие
Существует всего два препарата, которые способны помочь малышам с данным генетическим заболеванием. В России зарегистрирован только один.
К сожалению, не всем пациентам удаётся им воспользоваться: просто не хватает денег. Потому что речь идёт о заоблачных суммах. Второй препарат производят в США — именно на него в сети активно собирают средства. Всё дело в том, что даже одна инъекция останавливает развитие болезни. Её стоимость — более 150 миллионов рублей. При этом срок, когда лекарство спасает человека, очень ограничен.
Дети, у которых заболевание проявилось ещё в младенчестве, без лечения не доживают и до двух лет. Долгое время СМА считалась неизлечимой. Но в декабре 2016-го на фармацевтический рынок вышел первый препарат «Спинраза». В России его зарегистрировали в августе 2019-го. Терапия очень дорогостоящая: в первый год необходимо шесть инъекций (одна стоит почти восемь миллионов рублей), затем — пожизненно по три инъекции в год.
Международная корпорация «Биоген» (разработчик «Спинразы») выступила спонсором гуманитарной программы раннего доступа к терапии пациентов с первым типом СМА — младенческой формой, самой тяжелой. Лечение на год получили более 700 детей, из них сорок — россияне.
Обратите внимание: Лекарственные травы.
По закону последующую терапию им должны обеспечить за счёт средств из регионального бюджета.Недавно на мировом рынке появился препарат фармацевтической компании Novartis, штаб-квартира которого находиться в США, — «Золгенсма». В России он пока не зарегистрирован. Это лекарство — прорыв в генной терапии и борьбе с СМА. Оно не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние. Чтобы излечиться, нужна всего одна инъекция.
Есть одно но — препарат подходит только тем, у кого СМА выявили в младенчестве. Есть ещё один важный нюанс: ввести его нужно до того, как ребёнку исполнится два года, иначе не будет эффекта. Цена просто нереальная — более 150 миллионов рублей за инъекцию. «Золгенсма» уже попала в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.
Изображение взято из открытых источников. На сегодняшний день продажа «Золгенсмы» разрешена лишь в США. В декабре прошлого года производитель решил раздать в 2020-м сто доз по принципу лотереи. Чтобы принять участие в программе, лечащий врач больного может обратиться в компанию с документами, подтверждающими диагноз.
По информации благотворительного фонда помощи больным СМА в данный момент в России около 914 больных спинальной мышечной атрофией. 80% — дети.
Несмотря на то, что один из препаратов в России зарегистрирован, добиться терапии за счёт регионального бюджета, как положено по закону, очень сложно. Купить лекарство за свои деньги для семьи со средним достатком — просто нереально.
Что такое «Круг добра» и зачем он нужен
Не все из вас знают о том, что в России появился государственный Фонд «Круг добра», который поддерживает детей с тяжёлыми, опасными для жизни и хроническими заболеваниями.
Изображение взято из открытых источников. Указ о его создании подписал президент России Владимир Путин 5 января 2021 года. Работа фонда позволит обеспечить тысячи детей необходимым лечением, в частности, осуществить закупки дорогостоящих препаратов, которые пока еще не зарегистрированы в России.
Средства в «Круг добра» будут поступать за счет повышенного НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год.
В настоящий момент он производит закупку лекарств на лечение тяжёлых генетических заболеваний, в число которых входит СМА.
6 сентября председатель правления Фонда Александр Ткаченко посетит научно-производственный центр «Биокад» и обсудит с представителями отечественной фармацевтической промышленности вопросы лекарственного обеспечения деток, которые нуждаются в редких препаратах. Хочу отметить, что во время встречи будут обсуждать не только вопросы развития отечественной фармацевтики, но и вопросы по преодолению стереотипов в отношении тяжелобольных детей.
Я из личного опыта могу сказать, что отношение к таким детям в нашем обществе, мягко говоря, неправильное. Их боятся как огня, на них косо смотрят и думают, что они заразны.
Создание данного фонда, на мой взгляд, должно изменить ситуацию на рынке лекарственного обеспечения детей с тяжёлыми генетическими заболеваниями. Потому как это даёт шанс на выживание не только деткам, но и мощный толчок в вопросе развития отечественной фармацевтики.
#здоровье детей #болезни #медицина #жизнь детей #лекарства #сма #золгенсма #спинраза #здравоохранение в россии #москва
Больше интересных статей здесь: Здоровье.
Источник статьи: Сма в России больше не приговор: фонд «Круг добра» начал закупку лекарств.
